Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Szíria – Amerikai alelnök: az Egyesült Államok kitart a csapatkivonás mellett
Washington - Az Egyesült Államok kitart a szíriai csapatkivonás mellett - hangoztatta Mike Pence amerikai alelnök [...] tovább »
Brexit – Theresa May konzultációt ajánl az ellenzék vezetőinek
London - Theresa May brit miniszterelnök személyes konzultációt javasolt szerdán az összes ellenzéki párt [...] tovább »
Brexit – Bizalmat szavazott a brit kormánynak a parlament
London - A várakozásoknak megfelelően bizalmat szavazott a brit kormánynak a londoni alsóház. A kormány mellett [...] tovább »
Ukrán válság – Rálőttek egy ukrán katonai teherautóra a Donyec-medencében, tíz katona sérült meg
Kijev - Páncéltörő rakétavetővel lőttek rá az "orosz megszálló erők" egy ukrán teherautóra a [...] tovább »
A fosszilis tüzelőanyagok fokozatos kivonásának azonnali megkezdésével elérhető a párizsi klímacél
London - Elérhető a párizsi klímaegyezményben megfogalmazott globális hőmérsékletemelkedés 1,5 Celsius-fokra [...] tovább »
Brexit – A skót kormányfő szerint Skócia kiléphet az Egyesült Királyságból, ha nem lesz újabb népszavazás a Brexitről
Berlin - Skócia kiléphet az Egyesült Királyságból, ha nem rendeznek újabb népszavazást az Egyesült Királyság [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Akik jól tanultak, és jól sportoltak
Debrecen - Ezúttal is folytatódott a hagyomány: a Debreceni Sportcentrum–Sportiskola elismerésben részesítette [...] tovább »
Hivatalos totónyeremények – 3/1.hét
Budapest - A Szerencsejáték Zrt. tájékoztatása szerint a 3. fogadási heti, első fordulós TOTÓ és Góltotó [...] tovább »
Élő tv-sportközvetítések – Csütörtök, péntek
Budapest - A csütörtöki és pénteki élő sportközvetítések a hazai televíziókban: tovább »
DVTK: Első fokon Kassai Viktor nyert Lipták Zoltán ellen
Miskolc - Ítélet született, de még nem jogerős, mert a felek fellebbezhetnek. tovább »
Australian Open – Babosék győztek a női páros első fordulójában
Budapest - Babos Tímea és francia partnere, Kristina Mladenovic győzött a Melbourne-ben zajló ausztrál [...] tovább »
Férfi kézilabda-vb – Ancsin Gábor is kikerült a magyar keretből
Koppenhága - A térdműtét előtt álló Jamali Iman mellett az ugyancsak sérüléssel bajlódó Ancsin Gábor is [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása