Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Videó: Zárjuk a hetet egy parádés failválogatással
Balszerencsés méhész, zakózás a játszótéren és egy vécécsésze, ami nem bírta a kiképzést: szokás szerint [...] tovább »
A csodálatra méltó „gazdag” India – az út 3. része
India - Csordás ­László, ­Fehér Csaba és ­Pusztai ­Árpád július 28-án indult ­Kijeven keresztül [...] tovább »
A Ruben és a Napszállta is díjat kapott a sevillai filmfesztiválon
Budapest - Milorad Krstic akció-thrillere a legjobb forgatókönyv, a legjobb elsőfilm és az andalúz [...] tovább »
Horvát külügyminiszter: Magyarország támogatja Horvátország OECD-csatlakozását
Zágráb - Magyarország támogatja Horvátország csatlakozását a Gazdasági Együttműködési és Fejlesztési [...] tovább »
Orbán Viktor részvétét nyilvánította Pap Géza erdélyi püspök családjának
Budapest - Pap Géza erdélyi református püspök a visszakapott kollégiumépületek felújításával, a fiatalok [...] tovább »
Illegális bevándorlás – Merkel: nem szabad magára hagyni Görögországot, Olaszországot és Spanyolországot
Berlin - Nem szabad magára hagyni Görögországot, Olaszországot és Spanyolországot a Földközi-tengeren [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Másodszor futnak mini maratont Sajóbábonyban
Sajóbábony - Második alkalommal rendez mini maratont most vasárnap Sajóbábonyban a Sok Kis Kéz Közhasznú Egyesület. tovább »
Vízilabda Magyar Kupa: Miskolcon sem sikerült a bravúr a DVSE-nek
Debrecen - Búcsúzott a DVSE a BENU Magyar Kupából, miután a pénteki hazai vereség után szombaton Miskolcon is [...] tovább »
Magyar Ring gála – Kis Máté a WBO interkontinentális bajnoka
Budapest/Arad - Kis Máté szombaton az Aradon megrendezett Magyar Ring ökölvívógálán megszerezte a [...] tovább »
Nemzetek Ligája – A skótok sima győzelmével a magyarok helye szinte garantált a C osztályban
Shkoder/Milánó/Budapest - A skót labdarúgó-válogatott fölényes, 4-0-ás győzelmet aratott Albánia [...] tovább »
Női kézilabda BL – Maximális pontszámmal jutott tovább a Győr
Győr - A címvédő Győri Audi ETO KC húsz góllal legyőzte otthon a horvát Podravka Koprivnica csapatát a női [...] tovább »
Mátyus Lili és Lehmann Csongor
Tiszaújváros - Az országos elismerést is tiszaújvárosi triatlonos kapta a pénteki díjátadón. tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása