Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
A román államfő megerősítette, hogy népszavazás kiírását is tervezi az EP-választás napjára
Bukarest - Klaus Iohannis román államfő megerősítette kedden, hogy népszavazás kiírását is tervezi május [...] tovább »
Illegális bevándorlás – Magyar állampolgárságú embercsempészt vettek őrizetbe a szlovén hatóságok
Zágráb - Hat pakisztáni és négy bangladesi migránst tartóztattak fel a szlovén hatóságok a Kopertől 25 [...] tovább »
Lakóautó 350 ezerből? Nem lehetetlen!
Nagy-Britannia - Alternatív megoldás azoknak, akik nem feltétlenül dobnának ki vagyonokat egy komplett lakókocsira. tovább »
Új-zélandi terrortámadás – TEK: néhány órát tartózkodott Budapesten a merénylő
Budapest - Csak néhány órát tartózkodott Budapesten az új-zélandi terrorcselekmény elkövetője, és a [...] tovább »
Amerikai legfelsőbb bíróság: a kormánynak joga van a kitoloncolásra váró migránsok fogva tartására
Washington - A kormánynak joga van a kitoloncolásra váró illegális migránsok korlátlan ideig tartó fogva [...] tovább »
Brexit – May júniusig tartó halasztást kér, hosszabb halasztás lehetőségével
London - Theresa May brit miniszterelnök nem hivatalos értesülések szerint a brit EU-tagság [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
DVSC: Szécsi Márk is ott van a sportnapilap válogatottjában
Debrecen - A Loki támadója győztes gólt szerzett a hétvégi keleti rangadón. tovább »
Miami tenisztorna – Babos meccse eső miatt csúszik
Budapest/Miami - Az eső miatt szerdára csúszik Babos Tímea mérkőzése a Miamiban zajló keménypályás [...] tovább »
Szlovák-magyar – Gulácsi: szervezett játékra és agresszív mentalitásra van szükség
Telki - Gulácsi Péter, a magyar labdarúgó-válogatott kapusa szerint a jól megszervezett csapatjáték és az [...] tovább »
Térdműtét vár a kézilabdázó Bartók Donátra
Budapest/Lemgo - Térdműtét vár Bartók Donátra, a német TBV Lemgo Lippe magyar válogatott kézilabdázójára. tovább »
Tiszalök vs. Kemecse – A pályán történtek mindkét szakvezetőt felzaklatták…
Kemecse - Szombaton a megyei másodosztály Pannónia Zrt. csoportjában Tiszalökön szerepelt a Kemecse gárdája, a [...] tovább »
Kék Cápák – Szép győzelemmel lepték meg
Nyíregyháza - A Blue Sharks remek védekezéssel múlta fölül a közvetlen riválisát. tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása