Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Barcelonai gázolás – A francia hatóságok vizsgálják, miért jártak az elkövetők Párizsban
Párizs - A francia nyomozók vizsgálják, hogy a barcelonai és cambrilsi merényleteket elkövető terrorsejt tagjai [...] tovább »
Amerikai tévé: Robert Lee sportriporter a neve miatt nem közvetíthet Charlottesville-ből
Washington - Az ESPN amerikai televíziós csatorna úgy döntött, nem közvetíthet a virginiai Charlottesville-ben [...] tovább »
Szennyezett tojás – Újabb termékeket vontak ki a forgalomból Franciaországban
Párizs - Franciaországban újabb négy, növényvédőszer hatóanyagával, fipronillal szennyezett, belga és holland [...] tovább »
Amerikai útikalauz kalandoroknak
USA - Amerikáról a legtöbbeknek elsőként New York, Los Angeles, Washington vagy Chicago jut eszébe. tovább »
Videó: Az autópálya közepén trükköztek a motorosok, kettőt találhatsz, mi a vége…
Rengeteg olyan videót láttunk már, mikor egykerekező, trükköző motorosok csúnya balesetet szenvednek. Vannak [...] tovább »
Harminc millió évvel ezelőtt élt fogatlan, apró delfinfajt fedeztek fel a kutatók
Washington - Egy csaknem 30 millió évvel ezelőtt élt apró termetű, bajszos és fogatlan delfinfaj egy [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Labdarúgó NB II – Továbbra is veretlen az MTK
Budapest - Az MTK 2-1-re nyert szerdán Szolnokon a labdarúgó NB II 5. fordulójában, ezzel továbbra is veretlen. tovább »
Nagy bánata van a csekei csapatnak
Szabolcs-Szatmár-Bereg - A labdarúgó megyei II. osztály Kelet-Magyarország csoport, a 2. fordulójából [...] tovább »
Kajak-kenu vb – Magyar ezüstérem parakenuban
Budapest/Racice - Ezüstérmet nyert parakenuban Suba Róbert a világbajnokságon, a csehországi Racicében. tovább »
Európa Liga – A Videoton edzője szerint a győzelem a fontos, nem a szép játék
Székesfehérvár - A Videoton FC szerb vezetőedzője szerint nem szépen kell játszaniuk, hanem meg kell nyerniük [...] tovább »
Hosszú Katinka tovább faragna világcsúcsaiból
Budapest - Elsősorban "időkben gondolkodik", ha a további pályafutására tekint előre Hosszú Katinka háromszoros [...] tovább »
Amerikai tévé: Robert Lee sportriporter a neve miatt nem közvetíthet Charlottesville-ből
Washington - Az ESPN amerikai televíziós csatorna úgy döntött, nem közvetíthet a virginiai Charlottesville-ben [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása