Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Egy évszázadra lesz szükség a leégett szibériai erdők regenerálódásához
Legalább 60 évre, de egyes területeken egy egész évszázadra lesz szükség ahhoz, hogy regenerálódjanak a [...] tovább »
Sikeresen szétválasztották a fejüknél összenőtt bangladesi sziámi ikreket
Sikeresen szétválasztották a Cselekvés a Kiszolgáltatottakért Alapítvány magyar orvosai a fejüknél összenőtt [...] tovább »
Kitört a vulkán Stromboli szigetén, a turistákat evakuálják
Egy ember meghalt, egy másik megsérült az olaszországi Stromboli vulkán kitörésében - közölték az olasz [...] tovább »
Egyre több német városban hirdetnek klímavédelmi szükséghelyzetet
Egyre több német városban hirdetnek környezeti és éghajlatváltozási szükséghelyzetet, aminek révén a [...] tovább »
Elhunyt Franco Zeffirelli
Február 12-én volt 96 éves a szombaton elhunyt Franco Zeffirelli olasz rendező, aki a film, a színház és az opera [...] tovább »
Notre-Dame: A leomlott huszártorony eredeti formában történő helyreállítását javasolja a főépítész
Az áprilisi tűzvészben megrongálódott párizsi Notre-Dame felújításáért felelős építész, Philippe [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Kiskorától szívja magába a benzingőzt az ifjú motoros
Balmazújváros - Már ennyi idő után is szép eredmények vannak Varga Tibi háta mögött, de a sikernek ára is van. tovább »
Hajrágóllal győzött a Nyírgyulaj
Nyírgyulaj - Egy hónap után újra bajnoki mérkőzésen lépett pályára a futsal NB I.-ben szereplő Nyírgyulaj, [...] tovább »
Férfi kézilabda BL – Az EHF vizsgálatot indított a szegedi tömegjelenet miatt
Bécs - Az Európai Kézilabda Szövetség (EHF) vizsgálatot indított a vasárnapi Szeged-Vardar Szkopje férfi [...] tovább »
Valkusz Rómában, Piros Kazahsztánban nyert
Budapest, Róma, Simkent - Valkusz Máté a római, Piros Zsombor pedig a kazahsztáni salakpályás [...] tovább »
Júniusban rendezik az első Nemzeti Futóversenyt
Budapest - Június 8-án Budapesten rendezik meg első alkalommal a Nemzeti Futóversenyt, amelynek célja, hogy [...] tovább »
Megkezdte nyári felkészülését az Eb-házigazda női röplabda-válogatott
Budapest - Hétfőn Budaörsön megkezdte felkészülését a magyar női röplabda-válogatott a május végén [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása