Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Huszonnégy éves korra kellene kitolni a felnőttkor kezdetét a szakemberek szerint
London - Huszonnégy éves korra kellene kitolni a felnőttkor kezdetét, mivel a fiatalok ma már tovább tanulnak, [...] tovább »
Illegális bevándorlás – Karpathir.com: Kelet-Ukrajnában szállt fel a migránsokat szállító repülő
Nyíregyháza - Az Ukrán Állami Határőrszolgálat megerősítette, hogy Ukrajnában szállt fel az a tizenegy [...] tovább »
Időjárás-jelentés – 2017. január 19.
Budapest - Az Országos Meteorológiai Szolgálat jelenti. tovább »
A hejcei légi tragédia áldozataira emlékeztek
Hejce - A tizenkét évvel ezelőtti hejcei légi katasztrófa áldozataira emlékeztek pénteken a [...] tovább »
Vaklárma volt a lépfeneriadó a belga migrációs államtitkár irodájában
Brüsszel - Nem találtak lépfenét a laboratóriumi vizsgálatok során abban a gyanús borítékban, amely miatt [...] tovább »
Minimalizálhatók a szülési fájdalmak, íme a tuti trükk!
Ausztrália - Legalábbis egy ausztrál férfi és néhány anyuka állítása szerint. A módszer segítségével [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Női junior kézilabda Eb – Dopping miatt elvették az oroszok ezüstérmét
Bécs - Három játékos doppingolása miatt megfosztották az orosz junior (U19) női kézilabda-válogatottat a [...] tovább »
Vámos és Steffens az év vízilabdázója a SW Magazine-nál
Budapest - A magyar férfiválogatott balkezes világbajnoka, Vámos Márton és az UVSE-ben játszó amerikai Maggie [...] tovább »
Asztalitenisz World Tour – Pótáék az elődöntőben, Ecsekiék kiestek
Budapest - A Póta Georgina, Matilda Ekholm duó bejutott a párosverseny elődöntőjébe, az Ecseki Nándor, Szudi [...] tovább »
Tizenhat ország 140 öttusázója a budapesti idénynyitón
Budapest - Tizenhat ország 140 öttusázója vesz részt a sportág hagyományos, budapesti fedettpályás idénynyitó [...] tovább »
Senánszky Flóra luxuskörülmények között készül a Miss Intercontinental döntőjére
Hurghada - A királynőnek és vetélytársainak az egyiptomi Hurghada gyönyörű üdülőközpontja ad otthont a [...] tovább »
Eddig sem vicceltek a Sényőiek
Sényő - Ádám Dénes, Szűcs Ferenc és Toldi András távozott az éllovas sényői csapattól. tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása