Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Katalán válság – Sorsdöntő lehet a hét a spanyol-katalán konfliktus szempontjából
Madrid - Sorsdöntő lehet a hét a spanyol-katalán konfliktus szempontjából; a spanyol parlament felsőháza, a [...] tovább »
Ennek a sofőrnek sikerült a nagy bravúr: elütötte saját magát
Ausztrália - Ehhez azért már tényleg tehetség kell. tovább »
Megkéselték az Eho Moszkvi rádió műsorvezetőjét
Moszkva - Behatolt egy férfi hétfőn az Eho Moszkvi rádió épületébe, ahol megkéselte Tatyjana Felgengauer [...] tovább »
Időjárás-jelentés – 2017. október 23.
Budapest/Debrecen/Miskolc/Nyíregyháza - Az Országos Meteorológiai Szolgálat jelenti. tovább »
Főbe lőttek a rendőrök egy falopáson tetten ért férfit a Maros megyei Beresztelkén
Kolozsvár - Főbe lőttek a rendőrök egy falopáson tetten ért férfit a Maros megyei Beresztelkén (Breaza) - [...] tovább »
Meg tudja mondani, hogyan szabadul ki a rab?
Debrecen, Miskolc, Nyíregyháza - Mennyire képes odafigyelni a részletekre? Ha igazán alapos, nem lehet gond [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Ikszelt az ÓKC, nyert az MKC
Mezőkövesd, Ózd - A Mezőkövesdi KC Balassagyarmaton, az ÓAM-Ózdi KC pedig Algyőn lépett pályára a férfi NB [...] tovább »
Mexikói Nagydíj – Idei negyedik különböző pilótapárosát veti be a Toro Rosso
Mexikóváros - Ötödik egymást követő versenyén a negyedik különböző pilótapárossal áll rajthoz a [...] tovább »
Nagyvarsányi úszók sikere
Nagyvarsány - Sikeresen kezdtek a nagyvarsányi úszópalánták a Szabolcs-Tour versenysorozat első állomásán. tovább »
DVTK vs. Bp. Honvéd – A második büntető már bement
Miskolc, Debrecen - Ismét nyert a DVTK, ezúttal a bajnokot győzték le, és a szakmai igazgatójuk megkönnyebbült a [...] tovább »
Minden számban magyar győzelem született Lakiteleken a szektorlabda Eb-n
Budapest/Lakitelek - Minden számban magyar siker született Lakiteleken a szektorlabda, vagy közismertebb nevén [...] tovább »
DVSC: a háromszázados hátvéd sajnálja az elhullajtott pontokat
Debrecen - Különleges hangulatú találkozóra került sor szombaton délután a Nagyerdei Stadionban, ugyanis a [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása