Frissítve:

Génterápiával gyógyítottak meg súlyos beteg gyermekeket Olaszországban

Milánó, 2013. július 12., péntek (MTI) – A DNS hibájának kijavításával gyógyítottak meg három gyermeket betegségükből, amely miatt se járni, se beszélni nem tudtak – adta hírül egy új tanulmány.

hiba beküldése

A három gyermek jól van, óvodába járnak – idézte a BBC hírszolgálata a Science tudományos magazinban megjelent tanulmányt.

Egy másik, ugyanitt publikált tanulmány bemutatta, ahogy ugyanez a terápia segített egy súlyos, öröklött immunrendszeri betegség tüneteinek enyhítésében.

Mindkét kórt a beteg genetikai kódjában, a test felépítésének és irányításának “kézikönyvében” lévő hiba okozza.

A metakromatikus leukodisztrófia nevű betegséggel születő babák egészségesnek tűnnek, ám egy- és kétéves koruk között fejlődésük megtorpan, mivel agyuk egy része sorvadni kezd.

A másik kór, a Wiskott-Aldrich szindróma az immunrendszert károsítja. A beteg érzékenyebb lesz a fertőzésekre, a rák különböző fajtáira, és a védekező rendszer a test ellen is fordulhat.

A milánói San Raffaele Tudományos Intézet kutatócsoportja olyan módszert fejlesztett ki, melyben génmódosított vírus segítségével korrigálták páciens génjei közül az ártó mutációkat.

A betegből csontvelő őssejteket vettek ki, amelyeket a helyes utasításokat tartalmazó DNS-töredékeket hordozó vírussal “fertőztek meg”. Ezt követően a sejteket visszaültették a betegbe.

Három olyan kisgyermeket kezeltek így, akiknek a családjában előfordult a metakromatikus leukodisztrófia, ám még a sorvadás kezdete előtt álltak.

“A terápia igen sikeres volt, mindhárman kitűnő állapotban vannak, normálisan élnek, óvodába járnak abban az életkorban, amikor testvéreik beszélni sem tudtak” – hangoztatta Alessandra Biffi, a kutatócsoport tagja.

Elmondta, hogy minden kezelés mellékhatásokkal jár, és ezeket a gyermekeket hosszabb ideig kell figyelemmel kísérni, azonban eddig minden jel arra mutat, az eljárás biztonságos.

A génterápiához nagyobb reményeket fűztek, mint amennyi eddig beigazolódott, eközben komoly aggodalmak is felmerültek a kezelés biztonságát illetően.

“A tapasztalat azt mutatta, a génterápia fejleszthető, és lehetséges, hogy új korszak küszöbén állunk” – fűzte hozzá Biffi.

A másik tanulmány arról számolt be, hogy a három beteg ekcémája és ismétlődő fertőzései enyhültek a kezelés nyomán.

“Valóban izgalmasak az eredmények. A metakromatikus leukodisztrófia rendkívül súlyos igei károsodás, amelyet semmilyen módon nem lehetett gyógyítani, most pedig azt látjuk, a három beteg viszonylag normális életet él. Reményt kelt, hogy talán más betegségek is gyógyíthatók ugyanígy” – magyarázta Bobby Gaspar, a brit Orvosi Kutatási Tanács génterápiás projektjében dolgozik.

“Három évvel a klinikai tesztek kezdete után az első hat beteg kezelésében elért eredmények igen bíztatóak. A terápia nemcsak biztonságos, hanem hatásos is, és történelmet írhat ezeknek a súlyos kórképeknek a kezelésében” – hangoztatta Luigi Naldini, a milánói kutatás vezetője.

http://www.bbc.co.uk/news/health-23269778

– MTI –



További hírek a Nagyvilág kategóriából
Fókuszban az európai értékek
Budapest - Neves rendezők filmjei mutatják be a fiataloknak, hogyan segíti életüket az EU. tovább »
Újabb iskolai lövöldözés volt az Egyesült Államokban, ezúttal Indiana államban
Washington - Újabb iskolai lövöldözés volt az Egyesült Államokban pénteken, ezúttal a középnyugati Indiana [...] tovább »
Új fúrótechnikával gyűjt mintát a Mars kőzetéből a Curiosity
Pasadena - Új fúrótechnikájával több mint egy év után először sikerült mintát vennie a Mars kőzetéből a [...] tovább »
Maláj utasszállító – Hollandia és Ausztrália Oroszországot vádolja a maláj utasszállító lelövésével
Brüsszel/Hága - - Hollandia és Ausztrália szerint Oroszországnak közvetlen felelőssége van a maláj [...] tovább »
Maláj utasszállító – Porosenko: Ukrajna csatlakozik az Oroszország elleni nemzetközi jogi eljáráshoz
Kijev - Petro Porosenko ukrán elnök utasította pénteken a kijevi külügyminisztériumot: haladéktalanul tegyen [...] tovább »
Iszlám Állam – A terrorszervezet több tucat feltételezett tagját vették őrizetbe Törökországban
Ankara - Az Iszlám Állam (IÁ) dzsihadista terrorszervezet 51 feltételezett tagját vette őrizetbe a török [...] tovább »
Még több kategóriábol »

Sporthírek
Genfi tenisztorna – Fucsovics bejutott a döntőbe
Budapest/Genf - - Fucsovics Márton bejutott a fináléba az 501 ezer euró (159 millió forint) összdíjazású genfi [...] tovább »
Vesztett állásból jutott a döntőbe Fucsovics Márton
Nyíregyháza - Fucsovics Márton karrierje első döntőjére készülhet,és péntektől top ötvenes teniszezőnek [...] tovább »
A magyar női kosárlabda-válogatott visszavágott a cseheknek
Budapest/Prága - A magyar női kosárlabda-válogatott húsz ponttal legyőzte Csehország csapatát a pénteken [...] tovább »
Joaquin Caparrós sportigazgató lett a Sevillánál
Budapest/Sevilla - Az eddig megbízott vezetőedzőként tevékenykedő Joaquin Caparrós sportigazgatóként folytatja [...] tovább »
MVLC: Létay és a miskolci színház
Miskolc - Dr. Sike József, a Pann­Ergy-MVLC edzője sajnálja, hogy egy téves bírói ítélet döntött szombaton. tovább »
Remek hajdúsági szereplés a sportlövő ob-n
Debrecen - Több kategóriában is dobogóra állhattak a megye ifjú sportlövői. tovább »
Még több kategóriábol »

Login2


Autentificati-va sau adaugati un comentariu pe TION.ro

Autentificati-va pe TION.ro:




Elfelejtetted a jelszavad?

Comentati pe TION.ro:

Completati numele si e-mailul dvs. in casutele de mai sus pentru a putea comenta ca utilizator neinregistrat.

Új felhasználó regisztrálása